De la molécule au médicament


Recherche et développement

Avant sa commercialisation, un médicament passe obligatoirement par plusieurs étapes et il lui faut près d'une quinzaine d'années pour être à la disposition des professionnels de santé.

Bienvenue dans les coulisses de la "R and D ", le secteur Recherche et Développement.

Cycle du médicaments
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L'enjeu n'est autre que d'identifier de nouvelles cibles thérapeutiques en rapport avec une pathologie. Classiquement, ce sont des récepteurs ou des enzymes sur lesquels se fixent les médicaments afin de modifier les fonctions cellulaires. Une fois la cible validée, il faut ensuite décrypter son fonctionnement biologique.

Grâce à l'exploration du génome humain, le potentiel de nouvelles cibles a considérablement augmenté ces dernières années et, à l'avenir, les traitements gagneront en spécificité. Le challenge actuel consiste à identifier les gênes prédisposant à telle ou telle maladie dans l'objectif de trouver de nouvelles voies thérapeutiques.


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Trouver la substance active

La cible définie est soumise à l'action de différentes substances de façon à isoler le composant le plus prometteur. Dans le jargon des scientifiques, cette étape est appelée le "screening ".

La molécule ainsi sélectionnée peut être issue d'une base de données, des avancées de la recherche biomédicale ou provenir d'une modification structurelle d'un actif préexistant.

Aboutir au candidat-médicament

À ce stade, il reste encore le vaste chantier des tests chimiques et biologiques, tous effectués dans un but précis : prouver la sélectivité, la sécurité, l'efficacité et la dévelopabilité de la molécule étudiée.

Les tests sont d'abord pratiqués in vitro puis des études chez l'animal (pharmacologiques, pharmacocinétiques, pharmacodynamiques, toxicologiques,...) permettent d'étudier le comportement et d'affirmer l'innocuité du candidat médicament.

À ce stade, et si tous les résultats obtenus sont positifs, les tests cliniques sur des volontaires sains puis sur les premiers patients peuvent débuter.


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Évaluer son efficacité et démontrer son innocuité chez l'homme
L'objectif est de mettre en évidence un Service Médical Rendu (SMR) maximal et de garantir aux patients un rapport bénéfice /risque optimal. Cette évaluation exige différentes phases d'études cliniques qui démarrent très tôt, dès la phase du choix du candidat médicament, avec 2 études :
  • La première administration à l'homme sur des volontaires sains (phase 1) et la mise en évidence du potentiel thérapeutique sur un petit nombre de malades (preuve du concept clinique).
  • Si le candidat-médicament passe avec succès à travers les mailles de ce dernier examen, le relais est transmis aux structures de Développement clinique. Les études deviennent alors multicentriques et internationales, elles couvrent des milliers de patients (phases 2 à 4).

LES 4 ÉTAPES DE LA RECHERCHE CLINIQUE

Après avoir fait l'objet d'études précliniques chez l'animal, le candidat-médicament est administré chez l'homme : ce sont les essais cliniques. Ils ont pour objet de prouver l'efficacité et l'innocuité de la molécule avant d'obtenir son autorisation de mise sur le marché.

Ces essais se divisent en quatre phases :
  • Phase 1 : Essais sur volontaires sains pour juger de la sécurité d'emploi du médicament.
  • Phase 2 : Essais sur des petits groupes de malades pour analyser l'activité du futur médicament en termes d'effets dose-réponse.
  • Phase 3 : Essais multicentriques qui permettent de confirmer l'efficacité du médicament comparativement aux traitements existants ou à un placebo.
  • Phase 4 : Essais effectués après la délivrance de l'autorisation de mise sur le marché, réalisés dans des conditions proches de la médecine de ville.
Mettre au point la forme galénique et sa production à grande échelle
Recherche et développement GSK

En parallèle au développement clinique, il faut mettre au point la forme galénique la mieux adaptée et si nécessaire un système d'administration approprié (cas des formes inhalées par exemple). Cette forme galénique doit tout d'abord préserver voire potentialiser le rapport bénéfice/risque du produit, mais elle doit aussi pouvoir être absorbée confortablement par le patient, être conservée avec une péremption maximale et si possible dans de nombreuses conditions de températures, d'humidité.


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L'enregistrement du dossier d'AMM pour hisser la molécule au rang de médicament.

La pharmacovigilance consiste ensuite, une fois le médicament commercialisé, à recueillir, à signaler, à enregistrer, à évaluer et à exploiter les informations obtenues à propos des effets secondaires des médicaments dans un but de prévention.

Chiffres clés de la R&D

  • 11 000 collaborateurs dédiés à la recherche dans le monde,
  • 4,8 milliards d’euros investis chaque année dans le monde,
  • Plus de 30 molécules et vaccins en phase avancée de développement.


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  • Choix des cibles : les cibles sont les récepteurs ou enzymes sur lesquels se fixent les médicaments pour modifier les fonctions cellulaires.
  • Screening : il s'agit de tests rapides automatisés qui servent à mesurer l'interaction entre une cible et des composés chimiques. Ils ont pour but de rechercher des structures moléculaires ayant le profil d'activité souhaité (têtes de série).
  • Optimisation des têtes de série : chimistes et biologistes sélectionnent les molécules en fonction de leur spécificité et leur affinité avec la cible afin d'aboutir au candidat-médicament.
  • Développement préclinique : après avoir mis au point un procédé de synthèse industrialisable et une formulation administrable chez l'homme, des études toxicologiques chez l'animal permettent de vérifier l'innocuité du candidat-médicament.
  • Évaluation clinique : il s'agit à cette étape de vérifier l'innocuité et de mesurer l'efficacité chez l'homme du futur médicament.
  • Industrialisation : synthèse et fabrication de la forme pharmaceutique.
  • Enregistrement : obtention de la part des autorités sanitaires de l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), négociation d'un prix pour les spécialités remboursées et commercialisation.


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